AGC 바이오로직스, 차일즈 큐어 유전연구재단과 협력해 중증 뇌전증 질환 치료 위한 mRNA 기반 치료제 개발 추진

희귀질환 치료를 위한 mRNA 기술의 새로운 발전 가능성 제시

환아 부모가 주도하는 환자 중심 재단과의 협력을 통해 CDKL5 결핍장애 치료제 개발 경로 모색

AGC 바이오로직스, mRNA 치료제의 임상 개발 진전을 지원할 수 있는 전문 역량 확보

독일 하이델베르크, Nov. 11, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- 하루에 40~60차례의 뇌전증 발작을 겪을 수 있는 CDKL5 결핍증 환자들에게 장기적인 치료법을 제공하기 위해 바이오의약품 위탁개발생산기업과 환아 부모가 설립한 재단이 손을 잡는다. 양측은 희귀 신경발달질환의 장기 치료법을 모색하기 위해 메신저 리보핵산(mRNA) 치료제의 초기 개발에 협력할 예정이다.

희귀질환을 대상으로 한 RNA 기반 치료제 개발 프로그램이 아직 많지 않은 가운데, 차일즈 큐어 유전연구재단(, Child’s Cure Genetic Research)과 AGC 바이오로직스(AGC Biologics)는 CDKL5 유전자가 생성하는 단백질의 기능을 모방하는 새로운 mRNA 치료제의 실현 가능한 개발 경로를 모색하기 위해 협력한다. 이번 협력은 환자 체내에서 필요한 단백질이 지속적으로 유지되도록 하는 치료법을 개발해 뇌전증 발작을 줄이고 신경학적 발달을 개선하는 것을 목표로 한다. 또한 환자 상당수가 영유아와 어린이라는 점을 고려해, 건강과 성장 잠재력을 저해하는 심각한 증상을 완화하고 환자들이 보다 안정적인 일상생활을 영위할 수 있도록 돕는 데 중점을 두고 있다.

AGC 바이오로직스의 통합 mRNA 솔루션을 활용해 진행되는 이번 초기 개념증명(PoC) 연구는 향후 임상 개발로 이어질 수 있는 최적의 개발 경로를 확인하는 데 초점을 맞출 예정이다.

mRNA 기술, 희귀질환 치료의 새로운 영역 개척

CDKL5 결핍장애(CDKL5 Deficiency Disorder, CDD)는 CDKL5 유전자의 돌연변이나 결실로 발생하는 희귀 유전질환이다. 현재 이 질환의 치료는 대부분 증상 완화를 위한 지지요법에 의존하고 있다. 다만 차일즈 큐어 재단은 현재 임상시험이 진행 중인 저분자 의약품을 활용한 치료법도 함께 모색하고 있다.

레이나 조가니(Reyna Jogani)와 같은 어린 환자들에게는 정상적인 뇌 기능 유지에 필수적인 CDKL5 단백질을 공급할 수 있는 치료법의 개발 속도가 절실한 상황이다. 이 단백질은 운동, 학습, 시각 및 행동과 관련된 정상적인 뇌 활동에 중요한 역할을 한다. 레이나의 아버지이자 차일즈 큐어 재단의 공동 설립자인 자이누 조가니(Jainu Jogani)는 mRNA 기술의 빠른 발전과 치료제로서의 잠재력에 주목해 왔다. 이번 AGC 바이오로직스와의 협력은 이러한 기술을 활용해 희귀질환 환자들에게 지속적인 치료 효과를 제공할 수 있는 새로운 치료법을 발굴하는 것을 목표로 한다.

현재 레트증후군(Rett syndrome)과 엔젤만증후군(Angelman syndrome) 등 희귀 신경발달질환을 대상으로도 RNA 기반 치료제 개발이 진행되고 있다. 차일즈 큐어 재단은 이러한 치료 기술의 희귀질환 분야 적용을 확대하기 위한 노력의 일환으로 CDKL5 결핍장애에 대한 mRNA 치료제 개발을 추진하고 있다.

mRNA 치료제, 유전자 치료의 보완적 역할 기대

이번 프로그램을 통해 차일즈 큐어 재단은 돌연변이가 발생하거나 결실된 CDKL5 유전자를 교정하기 위한 1회 투여 방식의 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자 치료를 보완할 수 있는 잠재적 치료법으로 mRNA 기술을 연구할 예정이다. mRNA 치료제 개발에서는 지속적인 단백질 보충을 위해 반복적으로 주입하는 방식을 검토할 계획이다. 이를 통해 유전자 치료가 적합하지 않은 환자를 포함해 서로 다른 치료 수요를 가진 환자들에게 또 다른 치료 선택지를 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

조가니는 "CDKL5 결핍장애에 대해 알게 되면서 깨달은 것은 단일 치료법만으로는 모든 환자의 요구를 충족하지 못할 수 있다는 점"이라며 "유전자 치료가 모든 환자에게 적합한 것은 아니며, 1회 투여로 얻은 치료 효과가 얼마나 오래 지속될 수 있는지에 대해서도 여전히 의문이 남아 있다"고 말했다. 이어 "mRNA를 활용한 보완적 치료법에 추가로 투자하는 것은 반복 투여와 용량 조절이 가능한 방식으로 지속적인 단백질 보충을 지원함으로써 부족한 CDKL5 단백질을 회복시키기 위한 것"이라며 "환자들에게 도움이 될 수 있는 모든 가능성을 빠짐없이 탐색하고 있다"고 강조했다.

AGC 바이오로직스, 초기 단계 mRNA 개발 프로그램 지원

AGC 바이오로직스는 2023년 미생물 발효 분야에서 축적한 40년간의 경험과 확대된 플라스미드 DNA 생산 역량을 바탕으로 독일 하이델베르크 사업장에 새로운 메신저 RNA(mRNA) 서비스 사업부를 설립했다. 이 회사의 mRNA 공정개발 서비스는 개별 mRNA 개발 프로젝트의 특수한 요구사항에 맞춘 맞춤형 솔루션을 제공하며, 연구개발(R&D) 단계부터 의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP)에 부합하는 단계까지 다양한 등급의 mRNA를 생산·공급할 수 있다.

AGC 바이오로직스의 최고사업책임자(CBO)인 크리스토프 빈터할터(Christoph Winterhalter)는 "지난 수십 년간 다른 치료제 분야에서 구축해 온 역량과 마찬가지로, 우리는 mRNA 후보물질을 보유한 개발사들이 연구 성과를 상업적 성공으로 연결할 수 있도록 초기 임상 개발 단계의 전문성을 제공하는 데 적극 투자하고 있다"고 말했다. 이어 "현재 mRNA 시장은 개인 맞춤형 의약품과 유전자 치료를 비롯한 새로운 영역으로 확장되는 중요한 전환점에 있다"며 "우리 전문가들은 이러한 시장의 성장과 확장을 지원할 수 있는 업계 최고 수준의 역량을 갖추고 있다"고 강조했다.

AGC 바이오로직스는 2025년 11월  리페어 바이오테크놀로지스(Repair Biotechnologies)와 파트너십을 체결하고, 전 세계 주요 사망 원인인 심혈관질환의 핵심 발병 요인 중 하나인 죽상경화성 플라크의 축적을 억제하기 위한 새로운 mRNA 치료제를 공동 개발·생산한다고 발표했다.

또한 AGC 바이오로직스는 2027년부터 일본 요코하마에 새롭게 마련한 생산시설에서도 mRNA 공정개발 및 상업용 생산 서비스를 제공할 예정이다.

자주 묻는 질문(FAQs):

Q. 차일즈 큐어 재단이 CDKL5 결핍장애 치료를 위해 유전자 치료와 함께 mRNA 치료제를 연구하는 이유는 무엇인가?

두 치료법은 각각 서로 다른 역할을 수행하도록 설계됐다. 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자 치료는 돌연변이가 발생하거나 결실된 CDKL5 유전자 자체를 대상으로 하는 반면, mRNA 치료제 개발 프로그램은 환자에게 부족한 CDKL5 단백질을 공급하는 것을 목표로 한다. 차일즈 큐어 재단이 mRNA 치료제를 잠재적인 보완 또는 대체 치료법으로 연구하는 이유는 유전자 치료가 모든 환자에게 적합하지 않을 수 있으며, 1회 투여 방식의 유전자 치료가 장기적으로 얼마나 지속적인 효과를 나타낼 수 있는지도 중요한 과제로 남아 있기 때문이다. 반복 투여가 가능한 mRNA 치료제를 통해 CDKL5 단백질 생산을 회복시키는 방식은 장기적으로 환자를 지원할 수 있는 또 다른 치료 수단이 될 수 있다. 다만 이를 실현하기 위해서는 추가적인 연구개발과 임상적 근거 확보가 필요하다.

Q. AGC 바이오로직스는 희귀질환 치료제 분야에서 어떤 경험을 보유하고 있는가?

환자 수가 적은 희귀질환의 복잡한 치료제 개발 환경에서는 혁신적인 접근법과 새로운 사고방식이 요구된다. 극희귀질환 치료제 개발에 나선 여러 기관이 AGC 바이오로직스를 선택하는 이유는 기존의 틀을 벗어난 개발 모델까지 지원할 수 있는 역량을 갖추고 있기 때문이다.

• AGC 바이오로직스는 개발이 중단되거나 지연된 희귀질환 치료제의 개발을 완료하고 상업적 공급이 가능하도록 지원하는 비영리 바이오테크 기관인 오펀 테라퓨틱스 액셀러레이터(Orphan Therapeutics Accelerator)의 협력 파트너로 참여하고 있다.
• 2025년 AGC 바이오로직스는 공익법인인 래리티 PBC(Rarity PBC)와 파트너십을 체결하고, 일명 '버블 베이비병(Bubble Baby Disease)'으로 알려진 면역결핍질환인 아데노신 탈아미노효소 결핍 중증복합면역결핍증(ADA-SCID) 치료를 위한 래리티의 유전자 치료제에 대해 개발부터 생산까지 전 과정을 아우르는 통합 제조 서비스를 제공하기로 했다.
• 2025년 12월 와스키라(WASKYRA)가 승인되면서 폰다치오네 텔레톤(Fondazione Telethon)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전자 치료제 승인을 획득한 최초의 비영리기관이 됐다. 이 과정에서 AGC 바이오로직스는 해당 치료제의 위탁생산 파트너로 선정돼 제조를 담당했다.
• AGC 바이오로직스는 이미 FDA 승인을 받은 여러 치료제를 상업적으로 생산·공급하고 있으며, 추가적인 치료제 개발 프로그램도 현재 규제당국의 심사를 받고 있다. 이러한 실적을 바탕으로 AGC 바이오로직스는 공익법인과 비영리기관은 물론 공공 지원 사업을 통해 자금을 조달하는 연구기관에 이르기까지 다양한 조직에 적합한 파트너로 자리매김하고 있다.

Q. AGC 바이오로직스는 mRNA 개발 및 제조 분야에서 어떤 경험을 보유하고 있는가?

AGC 바이오로직스는 2023년 독일 하이델베르크 사업장에 mRNA 플랫폼 서비스를 구축했다. 이 사업장은 이미 다수의 고객사를 대상으로 플라스미드 DNA(pDNA)를 상업적으로 생산해 온 오랜 경험을 보유하고 있다. AGC 바이오로직스는 기존 플라스미드 DNA 생산 역량에 더해 40년에 걸쳐 축적한 미생물 기반 의약품 제조 경험을 활용함으로써 mRNA 생산 역량을 확보하고 관련 서비스 영역을 확대했다.

Q. AGC 바이오로직스의 어느 사업장에서 mRNA 관련 서비스를 제공하는가?

AGC 바이오로직스는 유럽과 아시아 지역에서 mRNA 개발 및 제조 서비스를 제공하고 있다. 주요 시설로는 독일의 하이델베르크 mRNA 전문센터(Heidelberg mRNA Center of Excellence)와 일본 요코하마 사업장이 있다.

차일즈 큐어 유전연구재단(Child's Cure Genetic Research) 소개

차일즈 큐어 유전연구재단(Child's Cure Genetic Research)은 소아 희귀 유전질환을 위한 혁신적인 정밀 치료법 개발에 전념하는 환아 부모들이 설립한 단체다. 치료법 개발의 시급성을 바탕으로 설립된 이 재단은 모든 어린이가 더 나은 미래에 대한 희망을 제공하는 획기적인 치료법을 이용할 수 있는 세상을 지향한다. 차일즈 큐어 재단은 최첨단 연구와 전략적 협력을 통해 소아 희귀질환 치료의 미래를 새롭게 만들어 나가는 데 주력하고 있다. 또한 다른 소아 유전질환 분야에서도 혁신적인 치료법 개발을 촉진하기 위해 다양한 기관 및 기업과의 전략적 협력을 적극적으로 모색하고 있다.

AGC 바이오로직스(AGC Biologics) 소개

AGC 바이오로직스(AGC Biologics)는 세계적인 바이오의약품 위탁개발생산기업(CDMO)으로, 고객 및 파트너와 긴밀히 협력하며 최고 수준의 서비스와 전문성을 바탕으로 고객 친화적인 솔루션을 제공하는 데 전념하고 있다. AGC 바이오로직스는 포유류 세포 및 미생물 기반 치료용 단백질, 플라스미드 DNA(pDNA), 메신저 RNA(mRNA), 바이러스 벡터, 유전자 조작 세포 등 다양한 바이오의약품 분야에서 세계적 수준의 개발 및 제조 서비스를 제공한다. AGC 바이오로직스의 글로벌 네트워크는 미국, 유럽, 아시아 전역에 걸쳐 있으며, 미국 워싱턴주 시애틀, 덴마크 코펜하겐, 독일 하이델베르크, 이탈리아 밀라노, 일본 지바 및 요코하마에 사업장을 운영하고 있다. AGC 바이오로직스는 AGC 주식회사(AGC Inc.)의 생명과학사업부(Life Science Business)에 속해 있다. AGC 생명과학사업부는 바이오의약품, 첨단 치료제, 저분자 원료의약품(API), 농화학제품 분야에 특화된 총 8개의 생산시설을 운영하고 있다. 자세한 정보는 공식 웹사이트 www.agcbio.com에서 확인할 수 있다.

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